PARASOL 项目将关注范围扩展至 APOL1 与膜性肾病

PARASOL（取『肾脏疾病临床试验中蛋白尿及其他生物标志物作为终点』之义）组织委员会高兴地宣布，PARASOL 项目将把工作拓展到另外两种存在重大未满足需求的肾脏疾病：APOL1 肾病与原发性膜性肾病（PMN），后者涉及抗 PLA2R 抗体的关联。两个项目都将由国际肾小球疾病学会（ISGD）负责统筹运营。肾病关怀组织（NephCure）、美国肾脏病学会旗下的肾脏健康倡议以及美国肾脏基金会也将继续担任项目的整体赞助方。
与此同时，鉴于局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）数据集的不断增长，该联合体继续开展 FSGS 终点评估工作，预计成果将于 2025 年底发表。
APOL1 肾病（亦称 AMKD，即 APOL1 介导或 APOL1 修饰的肾病）是一类由载脂蛋白 L1 基因高危变异所修饰、快速进展的蛋白尿性肾病。基因检测显示，相当高比例的各种肾脏病诊断背后都存在潜在的 APOL1 变异，包括 FSGS、病毒相关肾病以及高血压。高危 APOL1 基因型还会促成其他自身免疫性肾病与糖尿病肾病的进展。
结局不容乐观：携带高危 APOL1 基因型的患者肾病起病更早，肾衰竭的中位年龄仅为 45.1 岁。目前尚没有专门靶向 APOL1 肾病的获批药物，但干预性试验正在进行中。
2025 年，罗森伯格等人分析了 ARIC、CRIC 与 AASK 队列，显示第 3 年的 eGFR 与 UPCR 可预测肾衰竭，但仍需进一步验证。PARASOL 团队凭借在全球数据与终点评估方面的专长，会同国际 APOL1 专家正在推进这一工作。
原发性膜性肾病与抗 PLA2R 抗体
2023 年 1 月，肾病关怀组织（NephCure）主办了一场关于膜性肾病中抗 PLA2R 抗体的研讨会，会议论文集于 2025 年发表。会上确定的关键需求包括：厘清 aPLA2R 作为生物标志物的作用、其用于药物开发的监管路径、在试验设计（入组、监测、终点）中的应用，以及完善基于蛋白尿的终点。这些洞见将指导 PMN 未来的治疗开发。
PARASOL 将借助既有项目的基础设施与流程，探索 aPLA2R 作为临床试验替代终点以及监测疾病严重度定性标志物的潜力，并基于数据深化对 PMN 试验中其他潜在蛋白尿类终点的理解。
ISGD 与所有 PARASOL 相关方将继续致力于通过多利益相关方协作与共享数据分析，共同推进肾小球疾病的患者照护。与 PARASOL-FSGS 一样，多方之间的协作与数据共享将是项目成功的关键。依照此前项目结构，两个项目将举行三次关键会议（启动、中期与公众共识会议），并遵循大约一年的时间表。
PARASOL-MN 将由帕特里克·纳赫曼（明尼苏达大学）与托比亚斯·B·胡伯（汉堡-埃彭多夫大学医学中心）共同主持；PARASOL-FSGS 的主持人劳拉·马里亚尼与马蒂亚斯·克雷特勒（均供职于密歇根大学）以及布拉德·罗文（俄亥俄州立大学）将出任高级顾问。
PARASOL-AMKD 将由劳拉·马里亚尼（密歇根大学）、鲁兰·帕雷赫（多伦多大学）和凯莎·吉布森（北卡罗来纳大学）共同主持，马蒂亚斯·克雷特勒（密歇根大学）任高级顾问。
密歇根大学将担任数据协调中心，由阿比盖尔·史密斯（西北大学）负责 AMKD 的数据分析，杰茜·齐（宾夕法尼亚大学）负责 PMN 的数据分析。
PARASOL 团队欢迎其他感兴趣各方的合作。欲了解 PARASOL 项目更多信息及参与方式，请访问项目网站，或联系指导委员会：parasol@is-gd.org 。