PARASOL-APOL1 中期会议凝聚共识以加速解决方案

PARASOL 项目的 APOL1 中期会议把来自全球的临床医生、统计学家、试验研究者、产业伙伴、患者、监管者和倡导者聚集在一起，以加快解决 APOL1 肾病问题。在两天的全体会议与分组讨论中，与会者就若干关键优先事项达成一致：界定稳健的替代终点以支持新疗法的监管审批；在多种 APOL1 肾病表现之间统一表型定义；并确保分析能够纳入蛋白尿水平、合并症和疾病分期各不相同的患者。会议凸显了此前 PARASOL-FSGS 工作所积累的强劲势头，并进一步确认 APOL1 生物学、临床数据与试验设计正在汇合，其方式能够切实改变患者结局。会议的一项核心成果是形成清晰共识：眼下的进展取决于汇集尽可能多高危 APOL1 队列的纵向个体层面数据。讨论强调，至少 1 至 2 年的随访、重复的 eGFR 与蛋白尿测量、用药暴露情况以及关键合并症信息，对于在不同表型和年龄段完善风险预测、验证替代终点具有关键价值。与会者还强调数据必须公平、具有全球包容性，能够反映受 APOL1 风险变异影响最严重的人群。如果您管理着拥有纵向肾脏数据与 APOL1 基因分型（或具备基因分型能力）的登记库、临床队列、试验或生物样本库，PARASOL 诚邀您加入这一协作工作。通过贡献去标识化的纵向数据集（包括 eGFR、蛋白尿、结局和治疗信息），您可以直接参与塑造监管级终点，帮助为世界各地的 APOL1 肾病患者打开靶向治疗之门。请联系 PARASOL 团队（parasol@is-gd.org）探讨数据合作方式，加入这场改变诊疗与结局的全球行动。PARASOL-APOL1 主要研究者：劳拉·马里亚尼（密歇根大学）、鲁兰·帕雷赫（多伦多大学）、凯莎·吉布森（北卡罗来纳大学）；高级顾问：马蒂亚斯·克雷特勒（密歇根大学）；数据分析负责人：阿比盖尔·史密斯（西北大学）。