第一天精彩回顾：PARASOL APOL1 与膜性肾病（MN）启动会

2025 年 10 月 9 日，PARASOL 的 APOL1 与膜性肾病启动会议在明尼阿波利斯召开，汇聚肾脏病学专家、临床试验研究者与监管代表，共同研讨罕见肾脏疾病中替代终点的验证与实际应用问题。在原 PARASOL-FSGS 项目所取得的成绩基础上，讨论聚焦蛋白尿、抗 PLA2R 抗体和 eGFR 斜率等替代终点所要求的科学严谨性与监管严谨性。会议的主要要点包括以下几项：——监管代表强调，替代终点的选取必须有扎实的科学证据与生物学合理性，并着重量化关系及其在异质疾病人群中的适用性。——讲者指出在以小规模、分散的队列开展罕见病试验所面临的挑战，以及通过全球数据共享提升统计效力与终点验证的重要性。——与会者就蛋白尿与 PLA2R 作为替代终点的实用性展开讨论，考量疾病异质性（如 FSGS、C3 肾小球病、APOL1 相关肾病）与基因型特异的修饰因素。——讨论涉及需要针对多样患者群体量身定制的试验设计，以及由此对监管审批路径产生的影响。——患者视角突出了早期诊断与有效干预的临床价值，也强调就试验参与和结局保持透明沟通的重要性。本次会议为推进替代终点科学、优化罕见肾病临床试验方法确立了协作框架。10 月 10 日（周五），各项目将展开更为细致的讨论，各工作组盘点潜在数据集并着手设计分析计划。
PARASOL 团队乐于与更多登记库及相关方协作；有意参与者请联系 parasol@is-gd.org 。