中轴型脊柱关节炎ASAS-OMERACT核心结局指标集更新

背景：国际脊柱关节炎评估协会—类风湿治疗结局评价组织（ASAS-OMERACT）针对强直性脊柱炎（AS）的核心结局集（COS）是在二十多年前制定的 1 2。鉴于此后在疾病认知以及核心结局集制定方法学两方面所取得的进展，国际脊柱关节炎评估协会（ASAS）决定将原有的强直性脊柱炎（AS）核心结局集更新为中轴型脊柱关节炎（axSpA）的核心结局集。
目标：将国际脊柱关节炎评估协会—类风湿治疗结局评价组织（ASAS-OMERACT）针对强直性脊柱炎（AS）的核心结局集更新为针对中轴型脊柱关节炎（axSpA）的核心结局集。
方法学：遵循 OMERACT 与 COMET 指南，一个代表关键利益相关方（患者、风湿科医生、卫生专业人员、制药工业与药品监管机构代表）的国际工作组按两个连续步骤界定了中轴型脊柱关节炎（axSpA）的核心集。第一步为核心领域的选择，包括：一）通过系统文献检索与质性研究确定候选领域；二）开展涉及中轴型脊柱关节炎（axSpA）患者与专家的三轮德尔菲（Delphi）调查，以遴选最相关的领域 3；三）由国际脊柱关节炎评估协会（ASAS）成员形成共识并表决；四）由 OMERACT 予以认可。根据试验中所研究的疗法类型考虑两种情形：症状改善疗法与疾病改善疗法（DMARDs）。第二步为按照预定流程选择用于评估每一核心领域的测量工具，包括：一）通过系统文献检索确定候选工具；二）由工作组缩减候选工具清单；三）依照 OMERACT 2.2 过滤器评估所有工具的心理测量学特性；四）由工作组选择核心工具；五）由国际脊柱关节炎评估协会（ASAS）成员表决并认可。
结果：作为这一过程的第一阶段，国际脊柱关节炎评估协会—类风湿治疗结局评价组织（ASAS-OMERACT）核心领域集已获更新并发表 4。其中包括对所有研究强制要求的 7 个领域，以及对评估疾病改善抗风湿药（DMARDs）的研究额外强制要求的 3 个领域。对所有试验强制要求的领域为：疾病活动度、疼痛、晨僵、疲乏、躯体功能、整体功能与健康，以及包括死亡在内的不良事件。作为针对疾病改善抗风湿药（DMARDs）的额外强制领域，纳入了肌肉骨骼系统外表现（EMMs）、外周表现与结构性损害。
在第二阶段，测量工具的选择已经完成 5。更新后的中轴型脊柱关节炎（axSpA）核心集针对所有试验强制要求的领域纳入七项工具：中轴型脊柱关节炎疾病活动度评分（ASDAS）与患者对疾病活动度的数字评分法（NRS）总体评估；NRS 背部疼痛总分；晨僵持续时间与严重程度的 NRS 平均值；NRS 疲乏；巴斯强直性脊柱炎功能指数（BASFI）；以及国际脊柱关节炎评估协会（ASAS）健康指数。另有 9 项工具被视为疾病改善抗风湿药（DMARDs）试验的强制要求：脊柱关节评估研究中心（SPARCC）骶髂关节磁共振成像活动度与 SPARCC 脊柱活动度、葡萄膜炎、炎症性肠病（IBD）与银屑病（按国际脊柱关节炎评估协会（ASAS）的推荐进行评估）、44 个关节肿胀计数、马德里脊柱关节炎超声评分（MASES）、指趾炎计数以及改良斯坦斯脊柱放射学评分（mSASSS）。影像学结局被认为必须至少纳入一项针对受试具有疾病改善特性药物的试验。此外，另有 11 项工具亦获得国际脊柱关节炎评估协会（ASAS）认可，可在中轴型脊柱关节炎（axSpA）试验中在核心工具之外使用。
结论：更新后的国际脊柱关节炎评估协会（ASAS）中轴型脊柱关节炎（axSpA）核心结局集是该领域的里程碑。这一核心结局集将有助于确保在所有研究中评估疾病最相关的方面，并以标准化、均一的方式进行，从而使各研究之间的结果可以相互比较。自此以后，它应被用于所有评估任何类型疗法在中轴型脊柱关节炎（axSpA）患者中有效性与安全性的试验。
主要研究者（PI）：德西蕾·范德海德（Désirée van der Heijde，荷兰莱顿）与维多利亚·纳瓦罗·孔潘（Victoria Navarro Compán，西班牙马德里）
研究员：安妮·德博尔（Anne de Boel，荷兰莱顿）
德西蕾·范德海德（Désirée van der Heijde，荷兰莱顿）
安娜琳·布嫩（Annelies Boonen，荷兰马斯特里赫特）
罗伯特·兰德韦（Robert Landewé，荷兰阿姆斯特丹、黑尔伦）
普拉维娜·乔昌威瓦萨维（Pravina Chiowchanwisawakit，泰国玛希隆）
索菲娅·拉米罗（Sofia Ramiro，荷兰莱顿、黑尔伦）