国际进展型多发性硬化症联盟启动 MS 临床与影像数据资源（MS CIDR）以加速全球研究

获取来自全球临床试验收集的数据，将帮助研究者在更充分的信息支撑下开展研究，以攻克进展型多发性硬化症（MS），同时提高临床试验开发的效率。
国际进展型MS联盟宣布推出其「多发性硬化症临床与影像数据资源」（MS CIDR），为学术与研究界开放经过匿名化和标准化处理的磁共振成像（MRI）与临床数据，这些数据来自参与过各项临床试验的数千名MS患者。联盟与加拿大蒙特利尔的麦吉尔大学及四家行业合作伙伴——渤健（Biogen）、诺华（Novartis）、罗氏（Roche）和赛诺菲（Sanofi）——合作，将该资源仅面向MS研究社区开放，以帮助加速理解MS疾病进展，并加快旨在为进展型MS寻找解决方案的临床试验。
该资源总估值超过6.85亿欧元，由制药行业临床试验收集的匿名化数据构成，包括约72,000例MRI扫描，以及来自13,500多名MS患者的200,000次临床访视数据。
该资源的开发源自国际进展型MS联盟的「MRI影像生物标志物国际协作研究网络」，该网络由麦吉尔大学的Douglas Arnold教授领导。团队获得支持，建成临床与MRI数据库，并开发出可预测MS进展方式及患者治疗应答的算法。他们的研究基于这样的理念：人工智能（AI）等计算工具能够比临床医生更早发现MS进展的迹象。借助先进计算工具，研究者旨在预测治疗方案能否延缓MS造成的脑损伤，从而解决当前治疗开发中的一大障碍。
获取该数据的申请将于2025年秋季向研究者开放。
如今，大多数MS疗法仅获批用于复发型MS，进展型MS的治疗存在重大未满足需求。创建MS CIDR是为了推进联盟的使命：加快揭示疾病进展驱动机制的研究，并加速进展型MS疗法的开发。
为获取数据，申请人须提交说明拟开展工作的申请，且该工作必须聚焦于理解MS疾病进展。范围内的拟开展工作包括：自然史建模、仿真研究、新结局指标的生成，和（或）研究人口学、临床影像及体液生物标志物及其与结局的关系。
联盟已组建一个评审委员会，成员中包括一名进展型MS患者，负责评估所有申请，确保提案支持有利于进展型MS群体的研究。
该资源中可用的数据采用多样化方法收集，并由四家制药公司捐赠。所有数据均经过标准化处理，便于使用人工智能和机器学习等尖端工具进行分析，以发现人类可能未曾看到或未曾考虑的模式。
Arnold教授说：「目前尚未经完全验证的生物标志物可预测进展型MS的疾病进展。这是一道障碍，因为大型III期试验每项可能耗资高达数亿美元，倘若试验失败，对公司和社会都是巨大损失。」
Arnold说：「不过，人工智能工具可以帮助我们找到预示成功的线索，这意味着研究者可以开展规模更小的试验，入组更可能对治疗有应答的患者。随后再将入组范围扩大至普通患者，我们就能看到疗法的实际表现。」
他说：「理想情况下，新的基于人工智能的工具和其他统计方法应当能够优化试验，使其周期更短、效率更高，并有希望取得更大成功。」
联盟科学指导委员会主席、克利夫兰诊所梅伦多发性硬化症中心MS神经病学家Robert Fox博士表示：「这一独特资源彰显了联盟的力量，以及其在汇聚全球产业界与学术界共同贡献并提供这一宝贵工具方面所发挥的作用。最重要的是，我们感谢数千名参与这些试验的MS患者，使我们能够拥有这些数据，献给为攻克进展型MS而努力的人们。」
相关制药公司愿意为该资源作出贡献，这一点至关重要。他们计划随着时间推移继续贡献新数据。联盟也将持续吸纳更多合作伙伴增加数据，进一步扩充该数据资源的规模与覆盖范围。