由国际进展型多发性硬化症(MS)联盟建立并资助的一个药物发现协作研究网络发现:组胺H3受体拮抗剂bavisant——一种最初为睡眠与觉醒障碍开发的疗法——在进展型MS的实验模型中展现出保护神经元并促进髓鞘修复的能力。这项研究今日发表于《科学-转化医学》(Science Translational Medicine),证明该分子能够针对疾病的两个关键环节:神经纤维退变与髓鞘再生失败。 BRAVEinMS研究网络由Gianvito Martino教授领导,他担任意大利米兰Vita-Salute圣拉斐尔大学(Vita-Salute San Raffaele University)分管科研与大学社会服务事务的副校长,并任米兰圣拉斐尔医院(IRCCS San Raffaele)的科学主任;该网络包括来自欧洲、加拿大和美国的13位研究者——其中有巴黎大脑研究所(Institut du Cerveau, ICM)、加州大学旧金山分校和明斯特大学附属医院。该网络由国际进展型MS联盟资助,并得到「让世界更美好基金会」(Foundation For a Better World)的慷慨支持。 Martino教授与网络团队专注于研究已获批用于其他适应证的药物。团队开发了一个创新药物筛选平台,将计算机分析与实验室培养的人源细胞、脑组织样本及动物模型相结合,以识别可能保护神经细胞和(或)促进髓鞘修复的分子。研究者不必逐一评估每个分子,而是一次筛选数千种化合物,从而加快流程,更快且更具成本效益地产出潜在解决方案。 在审评了数百种已获批用于其他适应证的分子后,团队确认bavisant(一种选择性组胺H3受体拮抗剂)是治疗进展型MS的有前景的候选药物。 联盟科学指导委员会主席、克利夫兰诊所梅伦多发性硬化症中心MS神经病学家Robert Fox博士表示:「进展型MS患者正在等待解决方案,联盟正尽力以尽可能快的速度找到这些方案。这个协作研究网络的工作正是联盟运作方式的绝佳范例——汇聚全球最优秀的人才、为创新研究提供动力,帮助他们尽快找到答案。就本例而言,通过聚焦已获批药物的再利用并开发出一次筛选数千种化合物的创新流程,BRAVEinMS项目得以迅速锁定一类有望为进展型MS发现新疗法的分子。」 国际进展型MS联盟近期已同意向BRAVEinMS项目追加70万欧元资助,以扩展对H3受体拮抗剂的研究,进一步阐明其在中枢神经系统髓鞘再生与神经保护中的作用。 「这个协作网络带来了三大主要成果,我们很高兴将它们全部向前推进。」Gianvito Martino教授说,「第一,我们开发的平台未来能帮助研究更快推进;第二,在联盟的支持下,我们现在可以开展额外测试,以更好地理解这些分子的工作机制,期望尽快将其带给患者;第三,我们还识别出众多在治疗进展型MS方面具有潜力的其他化合物,也可以着手研究它们。」